一｜人类胚胎基因编辑

我们为什么研究人类胚胎基因编辑？不是为了炫耀人类对生命的"掌控力"，而是因为在一些极其严重的单基因遗传病中，唯一的治愈可能，存在于生命最初的那一刻。如果能在受精卵阶段精准修复错误的基因，或许就能避免孩子在出生后饱受病痛折磨，甚至夭折。

但我们更清楚：这是一把双刃剑，必须极端慎重。正因其可能改变的不仅是一条生命，而是一代人，甚至多个家族的遗传史，我们把安全性与伦理性作为先决条件。当前所有研究仅限于动物模型（小鼠、猴）和经伦理批准的人类弃用胚胎，目的为评估脱靶风险、嵌合率、长程效应与遗传稳定性等核心参数。

我们严肃承诺：在没有取得国家级伦理委员会与相关监管机构的批准前，我们不会开展任何与临床妊娠相关的基因编辑实验。技术可以发展，底线不能后退。我们研究这项技术，是为了让未来的"可能性"经得起道德的审视，而非制造轰动或争议。

二｜罕见病平价基因治疗

技术"能做到"，和技术"被谁用得起"，之间有着一整座山谷。

罕见病不等于不重要。在中国，每年新增罕见病患者数量庞大，但由于患病人数分散、疗法研发成本高昂、医保尚未普遍覆盖，绝大多数患者与家庭只能眼睁睁看着希望的疗法与自己无缘。欧美已上市的基因疗法，如治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的Zolgensma，单剂价格高达200万美元以上；治疗DMD的Elevidys，费用亦逾千万人民币。这不仅是医学问题，也是伦理困局。

我们的目标不是"复制现有药物"，而是从源头做出改变：

• 用新一代CRISPR系统提高编辑效率，降低所需载体数量；
• 用更可控、更可规模化的递送系统（如优化AAV、非病毒递送）；
• 用系统生物学与人工智能辅助疗效预测，提升前期筛选效率；
• 用更简单、更快速的GMP工艺设计，降低生产与质控成本；
• 通过创新支付机制与社会资助，让药物覆盖更多患者。

我们现已开展的项目包括：针对杜氏肌营养不良症（DMD）的micro-dystrophin基因载体构建与动物实验研究；针对特定代谢类罕见病的基因替代策略设计；以及多个合作医院支持下的临床前药效与毒理评估平台建设。

我们愿意花更长时间、走更复杂的路径，只为让希望落在更多真实的病人身上。

三｜酶促DNA合成与信息存储技术

DNA，不仅是生物的语言，也可能成为数字信息存储的新载体。我们投身于酶促DNA合成技术的研发，并非出于未来主义的幻想，而是基于两个现实需求：一是从根本上降低生物实验的核心原料（DNA序列）的成本；二是为信息社会的"冷数据"存储提供一种几乎不受时间衰减的新介质。

传统化学合成DNA过程昂贵且精度受限，而酶促法（尤其是基于新型DNA聚合酶变体与模板辅助机制）有望突破千碱基合成极限，并实现高保真度与可控终止。

我们正在与国内外相关团队合作开发第三代合成仪样机，目标包括：

• 实现单链1000bp以上的准确合成；
• 控制误差率在万分之一以下；
• 通过磁珠/微流控模块实现并行反应；
• 实现对合成序列的实时监测与反馈控制；
• 建立DNA信息编码与读取格式的跨学科接口。

这项研究连接了生物学、信息工程、材料科学与逻辑编码，在微观尺度上推动科学边界，也为人类信息文明的长期保存打开新思路。